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最后,在申请现有药物同情用药被药厂拒绝后,保罗转向mRNA技术,其将数月的工作浓缩成“半页纸的配方”——针对Rosie个体突变的mRNA序列公式。他将这份资料交给新南威尔士大学RNA研究所所长Páll Thordarson教授。后者团队在专业实验室内,根据序列合成了包裹在脂质纳米颗粒(LNP)中的mRNA疫苗。
另外值得一提的是,更重要的是,它得能嵌入到医生的门诊、住院、病历书写、质量控制等全流程里,既要帮医生提升工作效率,更要守住医疗安全的底线,这是底线中的底线。
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